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福克斯蔡斯癌症中心加入正在进行的尤文肉瘤和 FET-重排肉瘤治疗试验

Salarius Pharmaceuticals, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司,为儿科癌症、实体瘤和其他癌症患者开发潜在的新药。近期福克斯蔡斯癌症中心成为Salarius 一个新药的试验站点,参与正在进行的临床试验剂量扩展阶段,评估该公司的主要候选药物 seclidemstat,用于治疗复发或难治性尤文肉瘤 (Ewing sarcoma) 和晚期FET-重排肉瘤患者 (advanced FET-rearranged sarcomas)。

福克斯蔡斯的加入将参与开放标签试验的中心数扩大到 9 个,旨在以推荐的 2 期剂量 (RP2D) 评估 seclidemstat。所有试验中心现在都在进行患者招募,并且已经对临床试验剂量扩展阶段的第一批患者给予了药物。


Seclidemstat 是一种新型的、口服、可逆的组蛋白赖氨酸特异性去甲基化酶 1 (LSD1) 抑制剂,该酶已被证明在多种癌症的发展和进展中起关键作用。

根据修订后的协议,该试验的剂量扩展阶段现在包括三个患者组。第一组将招募多达 30 名患有尤文肉瘤(一种罕见且致命的小儿骨癌)的患者,并将研究 seclidemstat 与拓扑替康和环磷酰胺(一种常用的二线和三线化疗方案)的联合应用。Salarius 认为,在 ASCO (美国临床肿瘤学会) 2021 期间发布的数据表明,当 seclidemstat 与拓扑替康和环磷酰胺联合使用时,在尤文肉瘤细胞系中具有协同作用。Salarius 认为,这种治疗组合及其作为二线和三线疗法的使用可以极大地扩大 seclidemstat 的可寻患者人群,并通过允许医生在尤文肉瘤连续治疗的早期使用 seclidemstat 来改善结果。

该试验的第二个患者组将在15名粘液样脂肪肉瘤患者中研究作为单一药物的 seclidemstat。第三组患者将在15名具有与尤文肉瘤相似生物学特性的特定肉瘤患者中研究作为单一药物的 seclidemstat,也称为 FET-重排或尤文相关肉瘤。在 ASCO 2021 上发布的数据中,用单药 seclidemstat 治疗的晚期 FET-重排肉瘤患者的一个子集导致疾病稳定 (SD) 和进展时间 (TTP) 延长,Salarius 认为这表明疾病控制,这是一个临床相关的终点软组织肉瘤。

所有患者组均旨在评估晚期疾病患者的安全性和结果有效性。Salarius 预计将在 2022 年报告数据,并在可能的情况下提供更早的更新。

“我们很高兴能与 Salarius 合作,并期待探索 seclidemstat 的潜力及其抑制 LSD1 酶的能力,” Johnathan Whetstine 医生说, 福克斯蔡斯癌症中心癌症表观遗传学研究所 (CEI) 主任。

“基于我们对癌症表观遗传原因的广泛研究,我们相信 LSD1 抑制在许多癌症的治疗中具有巨大的前景。我们相信来自使用尤文肉瘤细胞系的临床前研究的数据已经证明该分子能够同时攻击酶的两个方面。这与显示尤因和其他肉瘤药物活性的临床数据相结合,支持在这些高度未满足的需求患者群体中进一步探索 seclidemstat。” Whetstine 医生也是 Salarius 的顾问。

最近在福克斯蔡斯成立的 CEI 是一个全国性的表观遗传学研究和合作中心,专注于推动癌症治疗和耐药性方面的机制。其使命是加强学术与行业和学术与学术间的伙伴关系,以促进癌症表观遗传学的发现。

Salarius Pharmaceuticals 首席执行官 David Arthur 表示:“我们的目标是改变抗癌患者的生活,我们相信我们迄今为止发布的数据令人信服。现在与福克斯蔡斯癌症中心这样的癌症研究中心合作进一步肯定了 seclidemstat 对治疗尤文肉瘤和其他癌症产生有意义的影响的潜力。我们期待提供更多更新。”


福克斯蔡斯的试验注册将由肉瘤肿瘤学主任 Margaret von Mehren 医生领导。其它临床试验点包括位于佛罗里达州圣彼得堡的约翰霍普金斯儿童医院;加利福尼亚州洛杉矶市洛杉矶儿童医院;佛罗里达州坦帕市莫菲特癌症中心;马萨诸塞州波士顿的丹娜-法伯癌症研究所;德克萨斯州休斯顿 MD 安德森癌症中心;俄亥俄州哥伦布市的全国儿童医院;纽约市纪念斯隆凯特琳癌症中心;和位于加利福尼亚州圣莫尼卡的肉瘤肿瘤中心。


Margaret von Mehren

肉瘤肿瘤内科主任;临床试验办公室主任医师;临床研究副主任;血液学/肿瘤学系教授;

NCCN,青少年和青年肿瘤学专家组成员;NCCN,软组织肉瘤专家组成员


“在我的肿瘤学奖学金培训期间,我第一次有机会治疗肉瘤患者。我真的很喜欢这个肿瘤学领域的挑战,许多类型的肿瘤及其稀有性。当我遇到病人时,我会努力确定病理诊断是正确的,并解决我们需要做些什么来治疗这种疾病。我与福克斯蔡斯的病理学家、放射科医生、外科医生、放射肿瘤学家和社会工作者合作制定正确的治疗计划。我们每周在肉瘤多学科肿瘤委员会开会,以审查个别患者病例并就最佳方案达成一致。

在改善癌症护理方面取得的进步来自研究和临床试验,我致力于为肉瘤患者开发新疗法。我与科学家密切合作,以更好地了解胃肠道间质瘤和其他肉瘤。我的目标是将研究作为我的肉瘤患者的治疗选择。”