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研究发现小儿急性髓系白血病的潜在治疗靶点

根据近期发表在美国血液学会杂志《血液进展》上的一项新研究,确定了一种在急性髓性白血病 (AML) 儿童中表达的基因,该基因可以作为新的免疫治疗靶点。该研究由研究人员与内穆尔儿童医院(Nemours)共同撰写,概述了新免疫治疗药物的过程和潜在途径,这些药物可提高 AML 儿童的生存率并降低治疗相关毒性。

白血病是儿童和青少年中最常见的癌症,而 AML 占这些病例的近四分之一。AML 是一种快速生长的癌症,通常始于未成熟的骨髓细胞。


“使用基因组测序数据,我们确定了儿童癌症的新靶点,并与合作者合作为患有 AML 的儿童设计新疗法,而不是重新利用对儿童无效的成人癌症领域的药物,” E. Anders Kolb 医生说,内穆尔儿童癌症研究中心主任,该研究的资深专家。


研究人员从 2,000 多名儿童白血病患者那里获得了基因组数据,以确定相关的基因变异。通过基因组测序,他们发现基因间皮素 (MSLN) 在超过三分之一的儿童和年轻成人 AML 病例中异常表达,但在正常骨髓细胞中不存在。


在这一发现之后,研究人员选择了靶向 MSLN 的新型免疫治疗药物,在细胞系和动物模型中进行测试,以评估白血病治疗的临床前有效性。测试了两种实验性免疫治疗药物:正在成人癌症中进行测试的 anetumab ravtansine(拜耳)和一种新化合物抗 MSLN-DGN462(ImmunoGen)。在实验室测试和小鼠模型中,每种药物都对白血病细胞产生有效的破坏。这些药物属于一类新的癌症治疗方法,称为抗体药物偶联物 (ADC),它将抗体与杀癌毒素结合在一起。该抗体针对特定类型的癌细胞并将毒素直接传递给它们,最大限度地减少对健康细胞的损害。


“我们正在努力证明我们可以为小儿恶性肿瘤创建定制疗法,并将我们在实验室中测试的药物转化为临床试验,” 该研究的共同主要作者 Sonali P. Barwe 医生说,内穆尔儿童癌症研究中心临床前白血病检测实验室负责人。


由美国国立卫生研究院资助的基因组测序的快速发展已导致鉴定出与大量患者相关的新基因靶标。此外,特拉华州白血病研究基金会等地方组织也资助了内穆尔的这项研究,以寻找新的治疗方法。

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