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天普医疗的开创性研究为人类患者首次基于CRISPR的HIV疗法试验铺平了道路


在过去的七年里,天普大学Lewis Katz医学院的研究人员一直在开发和改进基于CRISPR的基因编辑技术,用于治疗 1 型人类免疫缺陷病毒 (HIV) 感染。通过持续的努力,发现了一种称为 EBT-101 的潜在革命性疗法,最近被美国食品和药物管理局(FDA)接受为研究性新药 (IND),它可能成为慢性 HIV 感染的第一种功能性治愈方法。


Tricia H. Burdo, PhD, and Kamel Khalili, PhD


EBT-101的新 IND 批准为基于 CRISPR 的 HIV 感染疗法的第一个 1/2 期临床试验开辟了道路。临床试验将由 Excision BioTherapeutics, Inc. 发起和管理,该公司一直是天普在开发基于 CRISPR 的 HIV 治疗系统方面的主要合作伙伴。


“临床试验突出了天普精心策划的一系列学术研究成果,现在将这些发现转化为对 HIV-1 感染者的治疗,是令人兴奋的进一步发展,” Kamel Khalili医生说,杰出教授兼微生物学、免疫学和炎症学系主任、Lewis Katz医学院神经病毒学和基因编辑中心主任、综合神经艾滋病中心主任,以及 Excision BioTherapeutics 的联合创始人.


Khalili医生是开发基于 CRISPR 的基因编辑技术的先驱,该技术用于从受感染的细胞中靶向和消除 HIV。在临床前研究中,天普的 Khalili医生及其同事表明,EBT-101 可以有效地从不同细胞和组织的基因组中切除 HIV 前病毒 DNA,包括感染 HIV 的人类细胞和人源化小鼠的细胞和组织。


与微生物学、免疫学和炎症学系副教授兼教育副主任 Tricia H. Burdo医生合作,天普团队进一步表明,基因编辑技术可以消除 SIV,一种与 HIV 密切相关的病毒-来自非人类灵长类动物的基因组。


“基于天普的临床前研究,在小动物和灵长类动物模型中,已成功表明基于 CRISPR 的疗法是安全有效的,” Burdo医生说,“这些研究为 Excision 推进这项技术铺平了道路,主要重点是将这种疗法带到 HIV 社区,以改善长期效果。” Burdo 医生在 Excision BioTherapeutics 科学顾问委员会任职。

“EBT-101 获得 FDA 批准在临床试验中进行测试证明了Khalili医生和Burdo医生以及他们的团队-以及天普医疗巨大的人才库-优异的研究成就,” Lewis Katz医学院临时院长、医学博士 Amy J. Goldberg 表示,“创造一种具有改变生活潜力的疗法需要大量的科学技能和创新。”


编者按:Kamel Khalili是Excision BioTherapeutics联合创始人兼首席科学顾问,持股权,该公司已获得天普大学的病毒基因编辑技术许可。Kamel Khalili 是病毒基因编辑技术专利的知名发明人。Tricia Burdo 持有 Excision BioTherapeutics 的股权。被命名的研究人员受雇于天普大学并开展由公司赞助的研究活动。有关他们与天普大学的隶属关系的问题可发送至 coisom@temple.edu。


除了拥有 Excision 授权的病毒基因编辑技术,天普大学还持有 Excision 的股权,天普大学最终可能会从这项研究的结果中获经济利益,已由天普大学根据其机构利益冲突政策进行审查和批准。有关这方面的问题可以发送至 coitemple@temple.edu。


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